¿Qué tal si pudieras obtener los beneficios de vivir en altitudes elevadas sin tener que mudarte a las montañas? Científicos han desarrollado un fármaco llamado HypoxyStat que podría hacerlo posible. Este avance se detalla en un estudio reciente publicado en la revista Cell.

El HypoxyStat simula los efectos de respirar aire con menos oxígeno, similar al de las alturas. Este enfoque podría ser vital para personas con enfermedades metabólicas graves, como el síndrome de Leigh. En esta afección, las mitocondrias no procesan el oxígeno adecuadamente, causando acumulación y daño celular.

En experimentos con ratones, el HypoxyStat logró resultados sorprendentes. Incluso administrado en etapas avanzadas de neurodegeneración, el fármaco extendió la vida de los ratones hasta cuatro veces más. Además, revirtió daños cerebrales y mejoró la movilidad y coordinación.

El síndrome de Leigh es una enfermedad progresiva y rara que afecta principalmente a niños, quienes suelen fallecer en sus primeros años de vida. Solo un 20% alcanza los 20 años. La acumulación de oxígeno en los tejidos lleva al deterioro celular y, eventualmente, a la muerte.

Normalmente, casi todo el oxígeno que inhalamos es utilizado por las mitocondrias para producir energía. Sin embargo, en regiones de gran altitud, el cuerpo adapta la entrega de oxígeno a los tejidos, reduciendo su disponibilidad. Este mecanismo natural inspiró a los investigadores a replicarlo mediante el HypoxyStat.

La idea es que, al aumentar la afinidad de la hemoglobina por el oxígeno, se disminuya la cantidad de oxígeno liberado en los tejidos. Esto podría prevenir la acumulación dañina de oxígeno en condiciones como el síndrome de Leigh. El HypoxyStat actúa precisamente de esta manera, ajustando la liberación de oxígeno en el cuerpo.

Este enfoque no es completamente nuevo. En 2016, estudios mostraron que ratones con síndrome de Leigh expuestos a ambientes de bajo oxígeno no solo prevenían el daño cerebral, sino que también lo revertían. Estos hallazgos sentaron las bases para desarrollar una solución farmacológica como el HypoxyStat.

Aunque los resultados en ratones son prometedores, aún no se sabe si los humanos con síndrome de Leigh responderán de la misma manera. Sin embargo, este avance ofrece una esperanza significativa para quienes padecen esta devastadora enfermedad.

La investigadora Isha Jain, de la Universidad de California en San Francisco, destaca la practicidad de este enfoque. «No es viable que cada paciente se mude a las montañas», señala. «Pero este fármaco podría proporcionar los mismos beneficios de manera controlada y segura».

El HypoxyStat fue desarrollado en colaboración con la empresa Maze Therapeutics, que financió el estudio. Jain y su equipo continúan investigando para comprender mejor cómo este fármaco puede aplicarse en humanos y explorar su potencial en otras enfermedades relacionadas con el metabolismo del oxígeno.

Este avance representa un paso importante hacia tratamientos más efectivos para enfermedades metabólicas. Aunque aún queda camino por recorrer, el HypoxyStat podría transformar la vida de muchas personas en el futuro cercano.