Un grupo de científicos de Sangamo Therapeutics está probando una terapia génica que podría frenar las enfermedades priónicas. Lo más impresionante: bastaría una sola dosis.

Las enfermedades priónicas, como la de Creutzfeldt-Jakob, ocurren cuando una proteína del cuerpo, la PrP, se pliega mal y se vuelve dañina. Esos priones se multiplican rápido.

En lugar de atacar directamente a los priones, esta terapia busca reducir la cantidad de proteína priónica normal. Sin materia prima, los priones no pueden seguir creciendo.

Es una idea parecida a la que está desarrollando Ionis, que también intenta bajar los niveles de PrP en el cerebro. Pero aquí hay diferencias clave.

La herramienta principal son los “Represores de Dedos de Zinc” (ZFR). Funcionan como un interruptor que baja la actividad del gen PRNP, encargado de fabricar la PrP.

Lo mejor: sería un tratamiento de una sola vez, administrado por vía intravenosa. No haría falta repetirlo cada cierto tiempo.

Para llevar estos “interruptores” al cerebro usan un virus modificado, el AAV. Es inofensivo y atraviesa la barrera hematoencefálica, repartiendo el tratamiento por todo el cerebro.

Primero probaron la terapia en ratones infectados con priones. Con una sola dosis, muchos vivieron más de lo esperado, y algunos nunca desarrollaron la enfermedad.

Incluso aplicando el tratamiento en fases avanzadas, la progresión se frenó bastante. Eso es importante, porque muchas terapias solo funcionan si se dan al inicio.

En los ratones, la proteína priónica en el cerebro bajó entre un 61% y un 66%, lo que explica parte del efecto protector.

Luego pasaron a probar en primates no humanos, específicamente macacos. Aquí no infectaron a los animales, sino que se enfocaron en medir si la terapia llegaba al cerebro.

Usaron una versión adaptada al gen priónico humano. El tratamiento llegó a 35 regiones cerebrales y bajó la producción de PrP en las neuronas de manera significativa.

Eso demuestra que la técnica puede distribuirse ampliamente en un cerebro grande y complejo, no solo en el de un ratón.

El estudio, publicado en la plataforma BioRxiv, todavía no ha pasado la revisión por pares. Ese proceso es clave para confirmar la validez de los resultados.

Por eso, aunque los datos son prometedores, los científicos piden cautela. Falta comprobar la seguridad y eficacia en humanos.

Las enfermedades priónicas son raras, pero hoy no tienen cura. Avances como este dan esperanza de un tratamiento más sencillo y duradero.

Si todo sale bien, podríamos estar ante una terapia que se aplique una sola vez y proteja el cerebro durante mucho tiempo.

Aun así, pasarán años antes de que esto llegue a pacientes. La ciencia avanza, pero lo hace con pasos firmes y comprobados.

Por ahora, el trabajo de Sangamo Therapeutics abre una puerta interesante en la lucha contra estas enfermedades tan agresivas.