Un nuevo paso en la edición genética mostró que Crispr puede reducir el colesterol alto en personas que ya no responden a tratamientos normales.
Un ensayo de la empresa suiza Crispr Therapeutics probó una infusión única que apaga un gen del hígado llamado ANGPTL3.
El colesterol
Hay personas que nacen con una variación natural en ese gen que las protege de enfermedades cardiacas sin efectos negativos conocidos.
La dosis más alta redujo el colesterol LDL y los triglicéridos cerca del cincuenta por ciento en solo dos semanas. El efecto se mantuvo durante al menos sesenta días, que fue la duración del estudio.
Los resultados se presentaron en la reunión anual de la Asociación Americana del Corazón y también aparecieron en The New England Journal of Medicine.
Hasta ahora Crispr se usaba sobre todo para enfermedades raras, pero estos datos tempranos sugieren que también podría aplicarse a problemas comunes.
El director de Crispr Therapeutics dijo que este avance podría marcar uno de los momentos más importantes para la tecnología en la medicina.
Las pruebas
En Estados Unidos, una cuarta parte de los adultos vive con LDL elevado y otra proporción similar con triglicéridos altos.
El LDL es la sustancia cerosa que se acumula en las arterias, mientras los triglicéridos son la grasa más común del cuerpo. Niveles altos de ambos aumentan el riesgo de infarto y derrame.
El ensayo de Fase I se realizó en el Reino Unido, Australia y Nueva Zelanda entre 2024 y 2025. Los participantes tenían entre treinta y un y sesenta y ocho años, todos con colesterol y triglicéridos descontrolados.
Se probaron cinco dosis del tratamiento y la infusión duró unas dos horas y media. Un especialista independiente del Cleveland Clinic recordó que estos pacientes suelen vivir con riesgo constante y secuelas que les cambian la vida.
Uno de los participantes murió seis meses después de recibir la dosis más baja, pero su fallecimiento se debió a su enfermedad previa. Ese paciente sufría un tipo hereditario de colesterol muy alto y ya había pasado por varios procedimientos cardiovasculares.
Tres personas tuvieron molestias leves como dolor de espalda y náuseas que cedieron con medicación. Una persona con enzimas hepáticas altas antes del estudio experimentó un aumento temporal, que luego volvió a lo normal.
Los siguientes pasos
Los investigadores seguirán a todos los participantes durante un año, más un control adicional de largo plazo de quince años. La siguiente fase del estudio está planeada para 2026 e incluirá a más pacientes y un seguimiento más extenso.
La esperanza es que una sola dosis dure años, quizá de forma permanente, evitando pastillas o inyecciones frecuentes. Su ensayo tuvo pausas por problemas hepáticos, aunque recientemente mostró datos alentadores con una nueva formulación.
La seguridad sigue siendo la gran preocupación, pues varios tratamientos de Crispr han mostrado riesgos en el hígado.
Si los próximos ensayos confirman que es seguro y funciona, algunos especialistas creen que el tratamiento podría aplicarse antes de que aparezca la enfermedad cardiaca.