Un grupo de científicos logró algo increíble: eliminaron la copia extra del cromosoma 21 en células con síndrome de Down usando la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9. Este avance abre nuevas posibilidades para tratar esta condición.

El síndrome de Down ocurre cuando una persona tiene tres copias del cromosoma 21 en lugar de dos. Esto provoca problemas en el desarrollo físico y cognitivo. Hasta ahora, no existía un tratamiento para corregirlo a nivel celular.

Un estudio dirigido por Ryotaro Hashizume y publicado en PNAS Nexus probó un método en células cultivadas en laboratorio. Los investigadores usaron CRISPR-Cas9 para eliminar la copia extra del cromosoma sin dañar las otras dos.

Las células utilizadas en la investigación provenían de fibroblastos de la piel y células madre pluripotentes. Con la técnica adecuada, lograron restaurar la expresión genética normal en las células tratadas.

CRISPR-Cas9 funcionó como unas tijeras moleculares, cortando el cromosoma adicional con precisión. Para mejorar la eficacia del proceso, los científicos suprimieron el mecanismo natural de reparación del ADN.

El resultado fue sorprendente: las células editadas recuperaron su función normal. Esto sugiere que la técnica podría aplicarse en otros tipos de células en el futuro, como neuronas o células gliales.

Sin embargo, este avance todavía no está listo para probarse en organismos vivos. Existe el riesgo de que, en el proceso, se alteren otros cromosomas, lo que podría causar efectos no deseados.

Aun así, los científicos ven este descubrimiento como un primer paso hacia posibles tratamientos para el síndrome de Down. Con más estudios, la técnica podría refinarse y aplicarse de manera segura.

Si se logra adaptar a células del cerebro, este método podría ayudar a mejorar funciones cognitivas en personas con trisomía 21. Es un camino largo, pero lleno de esperanza.

Aunque aún falta mucho trabajo, este descubrimiento representa un cambio de perspectiva. Antes, la trisomía 21 se veía como algo inalterable, pero ahora hay indicios de que podría corregirse a nivel celular.

La edición genética sigue avanzando y, con el tiempo, podría convertirse en una herramienta para tratar no solo el síndrome de Down, sino muchas otras condiciones genéticas.

Por ahora, los científicos seguirán perfeccionando la técnica para hacerla más precisa y segura. El objetivo es que, en el futuro, pueda ofrecer una opción real para quienes viven con esta condición.

El síndrome de Down ha sido parte de la humanidad desde siempre. Ahora, con la tecnología adecuada, podríamos estar acercándonos a nuevas formas de mejorar la calidad de vida de quienes lo tienen.