La neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune rara y agresiva que puede causar daños graves en el cerebro, la médula espinal y la visión.
Sin tratamiento, ciertos anticuerpos atacan células que sostienen y protegen el sistema nervioso, provocando inflamación, recaídas frecuentes y discapacidad que puede volverse permanente.
Existen medicamentos para controlar la enfermedad, pero suelen ser caros, no funcionan igual en todos los pacientes y también pueden generar efectos secundarios importantes.
Ahora, investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele, en Italia, probaron un trasplante de células madre de donante en dos pacientes jóvenes muy enfermos.
Los resultados, publicados en la revista Med, llamaron la atención porque ambos pacientes permanecieron sin recaídas durante más de quince años seguidos después del procedimiento.
Además, ninguno necesitó seguir tomando medicamentos para frenar el sistema inmunitario, y los anticuerpos responsables de la enfermedad desaparecieron de manera permanente en ambos.
El tratamiento busca reemplazar por completo las defensas defectuosas del paciente y construir un nuevo sistema inmunitario que deje de atacar sus propios tejidos por error.
Antes del trasplante, los médicos administraron quimioterapia para eliminar las células B, encargadas de producir los anticuerpos que dañan por error las células nerviosas de soporte.
Después introdujeron células madre sanas de otra persona en la sangre, donde comenzaron a multiplicarse poco a poco y reconstruyeron las defensas desde cero.
Los dos pacientes tenían veintiocho años cuando recibieron el tratamiento, después de que otras opciones médicas no lograran controlar adecuadamente su enfermedad agresiva.
El paciente masculino recuperó parte de su función neurológica, retomó una vida normal sin medicación y, con el paso del tiempo, tuvo dos hijos.
La paciente femenina mejoró menos, pero recuperó algo de movilidad en los brazos, dejó la medicación y alcanzó también una buena calidad de vida diaria.
Hasta ahora, ningún tratamiento aprobado permite abandonar completamente los medicamentos mientras mantiene la enfermedad controlada y elimina de forma sostenida los anticuerpos dañinos durante tantos años.
Este tipo de trasplante ya se usa contra algunos cánceres y enfermedades sanguíneas, pero pocas veces se había probado con resultados variables para tratar neuromielitis óptica.
El seguimiento de quince y dieciséis años representa hasta ahora el más largo realizado en pacientes con esta enfermedad que recibieron células madre procedentes de donantes.
Sin embargo, el procedimiento es extremo porque apaga temporalmente el sistema inmunitario, dejando al cuerpo vulnerable mientras las nuevas defensas empiezan a funcionar correctamente otra vez.
También aparecieron complicaciones. El hombre desarrolló una deficiencia inmunitaria crónica y necesita recibir anticuerpos cada cierto tiempo, aunque los médicos desconocen la causa exacta.
La mujer desarrolló cáncer de vejiga, que fue tratado mediante cirugía, pero los investigadores no demostraron que el trasplante causara directamente esta enfermedad en su caso.
Por eso, los especialistas creen que esta opción debería reservarse para pacientes jóvenes cuidadosamente seleccionados, con cuadros agresivos que no responden ni mejoran con tratamientos convencionales.
Los resultados sugieren que reemplazar el sistema inmunitario podría controlar la enfermedad durante décadas e incluso lograr una posible curación, aunque faltan estudios mayores para confirmarlo con seguridad.