Un grupo de científicos del MIT logró mejorar una técnica de edición genética llamada prime editing, haciéndola mucho más precisa y con menos errores.
El avance fue publicado en la revista científica Nature y podría facilitar el desarrollo de tratamientos más seguros para muchas enfermedades genéticas.
Prime editing permite corregir errores en el ADN, como si se tratara de editar un texto. El problema era que a veces, durante ese proceso, se colaban mutaciones no deseadas.
Esos errores, aunque en muchos casos inofensivos, podrían llegar a causar complicaciones graves, incluso aumentar el riesgo de tumores.
Los investigadores se enfocaron en reducir ese margen de error sin complicar el método ni añadir pasos adicionales.
Lo lograron modificando la proteína Cas9, que es la herramienta principal de corte en sistemas como CRISPR.
Descubrieron que ciertas mutaciones en Cas9 hacen que el ADN viejo sea menos estable, lo que facilita que el nuevo ADN se incorpore sin errores.
Al probar combinaciones de esas mutaciones, lograron que la tasa de error bajara a solo 1 de cada 101 ediciones, y en su versión más precisa, a 1 en 543.
También reforzaron el sistema con una proteína que estabiliza el extremo del ARN guía, lo que mejora aún más la precisión del proceso.
A esta nueva versión de la herramienta la llamaron vPE, y fue probada en células humanas y de ratón con muy buenos resultados.
Prime editing ya había sido usada para tratar una enfermedad genética rara que afecta a los glóbulos blancos.
La ventaja de esta técnica es que no corta completamente la doble hebra del ADN, lo que reduce el riesgo de daños colaterales.
En cambio, hace un corte en una sola hebra y reemplaza el fragmento con una secuencia corregida, guiada por ARN.
Ahora, el equipo del MIT quiere seguir optimizando la eficiencia de estos editores y encontrar formas de llevarlos con precisión a tejidos específicos del cuerpo.
También esperan que otros laboratorios empiecen a usar esta versión mejorada para investigar cómo se desarrollan los tejidos, cómo cambian las células cancerígenas y cómo responden a ciertos fármacos.
Aunque todavía falta para que esto llegue al uso clínico general, este avance representa un paso importante hacia terapias más precisas y seguras.